Medicamentos para a doença de sangue raro recebe estatuto de medicamento órfão pela FDA



A droga desenvolvida Penn Medicine recebeu o status órfão pela Food and Drug Administration (FDA) este mês para o tratamento de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença que ameaça a vida rara que causa anemia devido à destruição dos glóbulos vermelho e trombose. Esta designação é menos de dois meses depois de a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou o medicamento para o mesmo status.

Para medicamento órfão, chamado AMY-101, permitirá Amyndas, a empresa desenvolve atualmente o composto, para continuar com o desenvolvimento clínico acelerado. Amyndas está planejando se mudar AMY-101 em ensaios clínicos para o primeiro-in-humana em 2015. AMY-101 é uma nova maneira de lutar EPN, que atualmente só é tratável com medicamentos mais caros disponíveis para venda nos Estados Unidos. A nova estratégia baseia-se na inibição da C3, um elemento central da parte mais antiga do sistema imunológico humano - chamado de "complementar" - e pode vir a ser mais barato e mais eficaz para a maioria dos pacientes com esta doença sanguínea rara.

Se um medicamento é aprovado pela FDA, este órfão estatuto especial permite um período de sete anos de exclusividade de comercialização de lançamento do produto em os EUA, e permite que o produtor de um medicamento órfão para aplicar para o financiamento da investigação, os créditos ' imposta para determinadas despesas de pesquisa e assistência para a concepção de pesquisa clínica. Este estado também fornece uma renúncia do FDA Fee Prescription Drug Usuário autoriza a FDA a cobrar taxas de patrocinadores de drogas para expandir a sua equipe para que as novas drogas podem ser revistos de forma mais rápida.



John Lambris, PhD, o Dr. Ralph e Sallie Weaver Professor de Medicina do Departamento de Patologia e Medicina Laboratorial da Faculdade de Medicina de Perelman, desenvolvido AMY-101 em Penn, e em 2013 a universidade licenciado para Amyndas , que está agora a desenvolver ainda mais o composto para a aplicação na prática clínica.

"Receber designação de medicamento órfão tanto pelo FDA ea EMA é uma grande conquista e um marco no caminho para o desenvolvimento de AMY-101 e estamos otimistas com o potencial a longo prazo deste poderoso inibidor do complemento", disse Lambris. "AMY-101 pode representar uma vantagem terapêutica significativa em comparação com os tratamentos disponíveis atualmente para PNH."

EPN afecta 1 a 5 por milhões de pessoas e é causada por um defeito na expressão de proteínas reguladoras sobre a superfície de células do sangue, deixando-os vulneráveis ​​para completar o ataque. Isto pode levar a uma morte prematura das células vermelhas do sangue, um processo chamado de hemólise, o que resulta em anemia grave e contribuem para um elevado risco de coagulação. AMY-101 doma esta activação inadequada do complemento e protege as superfícies de células de ataque.

Embora não haja tratamento para a PNH, um terço dos pacientes continuam a necessitar de transfusões de sangue para tratar a sua anemia. Esta resposta não é devido à acumulação de fragmentos de proteínas do complemento C3 sobre a superfície de células vermelhas do sangue, que são em seguida atacadas por células imunes. A equipe estudou o efeito de AMY-101 na auto-ataque e hemólise subsequente utilizando EPN células humanas e descobriu que ele está ativo.

Doenças e condições 18-03-2016 - 0 Comentários
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